젬백스, 진행성핵상마비 치료제 ‘GV1001’ FDA 2상 IND 신청

젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’의 글로벌 개발 전략을 본격화한다고 18일 밝혔다.

젬백스는 지난 15일(현지시간) PSP 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.

이번 임상은 PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여한다. 질환의 개선 효과와 안전성을 평가하며, 30~40개 기관에서 진행된다.

1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 12개월 투여 후 PSP 평가 척도(mPSPRS)의 총점 변화량이다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다. 젬백스는 지난 3월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획을 승인받고 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 진행 중이다.

젬백스는 최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마쳤다. 국내 2상이 성공하면 GV1001에 대한 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다.

젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비 중이다.

젬백스 관계자는 “알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되고 있다”며 “희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 신경퇴행성질환 치료제 GV1001의 글로벌 상업화 가능성을 높였다”고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com